바이오시밀러 3상 임상시험 자료 면제 기준 개정, 대조약 10배치·시험약 6배치가 뜻하는 것

식약처가 2026년 10월 29일 바이오시밀러 평가 가이드라인을 개정해 일정 요건에서 3상 임상시험 자료를 면제받을 수 있는 구체적 기준을 제시했습니다. 모든 바이오시밀러의 임상시험이 폐지됐거나 안전성 심사가 없어지는 것은 아닙니다.

바이오시밀러의 3상 임상자료 면제는 품질·비임상·약동학적 비교동등성 등 정해진 요건을 충분히 입증했을 때 검토되는 방식입니다.

식품의약품안전처(2026년 10월 29일)는 동등생물의약품 평가 가이드라인 개정을 통해 대조약 보관과 품질 비교, 반복투여독성시험 자료 및 치료적 확증 임상시험 자료의 면제기준을 구체화했다고 발표했습니다. 원문 확인

바이오시밀러와 일반 복제약을 구별해야 하는 이유

바이오시밀러는 이미 허가받은 생물학적 의약품을 기준으로 개발하는 동등생물의약품입니다. 생물학적 제제는 화학적 구조가 비교적 단순한 일반 합성의약품과 달리 복잡한 생산공정과 품질특성이 관련될 수 있습니다. 따라서 기존 오리지널 의약품과 얼마나 유사한지 입증하려면 품질과 비임상, 약동학적 평가가 필요합니다. '복제약'이라는 말이 있다고 기존 의약품의 제조법을 그대로 옮겨 만들면 검증 없이 판매할 수 있는 것은 아닙니다.

환자가 궁금해할 부분은 의약품이 실제 허가를 받았고 어떤 적응증에 사용할 수 있는지입니다. 개발 가이드라인이 개정됐다는 사실만으로 특정 신약의 보험약가가 당장 변경되거나 모든 치료제가 약국에서 즉시 구매 가능해지는 것은 아닙니다. 허가와 급여 적용, 실제 판매는 서로 다른 단계일 수 있습니다.

대조약을 냉동보관할 수 있게 된 배경

바이오시밀러의 품질을 평가할 때는 비교대상이 되는 대조약을 확보하는 데 비용이 들 수 있습니다. 식약처는 일정한 조건에서 냉동보관한 대조약도 분석에 사용할 수 있도록 관련 기준을 개선했습니다. 과거에는 대조약과 시험약을 같은 시점에 함께 분석하는 방식이 중요하게 다뤄졌지만 정밀한 분석법이 있으면 이미 확보한 대조약 분석결과를 활용하는 방식도 허용하도록 안내했습니다.

이 조치는 자료를 더 유연하게 활용할 수 있다는 의미이지 대조약을 보관할 때 아무 온도를 사용해도 된다는 허용이 아닙니다. 실제 보관과 품질 유지의 근거가 필요하며 분석법의 정확성을 확보해야 합니다. 개발기업이 비교자료를 제출할 때 실험조건과 결과가 신뢰할 만한지를 설명해야 합니다.

10배치와 6배치를 어떻게 이해해야 하나

새 가이드라인은 품질평가에 필요한 최소 배치 수를 대조약 10개, 시험약 6개로 명시했습니다. 배치는 의약품을 일정한 제조단위로 생산한 묶음을 뜻합니다. 서로 다른 배치에서 품질특성이 얼마나 일관적인지 살펴보는 자료가 될 수 있습니다. 대조약 10배치와 시험약 6배치라는 숫자를 약을 복용하는 환자의 수로 오해해서는 안 됩니다. 각각 10명과 6명의 환자에게만 투여해도 임상시험이 끝난다는 뜻이 아닙니다.

배치 수를 맞춘다고 다른 자료 제출의무가 모두 사라지는 것도 아닙니다. 품질을 검증하는 데 필요한 분석과 허가요건을 충족해야 합니다. 또한 최소 배치 수가 정해졌다는 사실이 모든 의약품에 동일한 배치기준이 적용된다는 뜻은 아니므로 바이오시밀러 관련 지침의 적용 범위를 확인해야 합니다.

3상 임상자료 면제가 왜 관심을 받나

3상 임상시험은 개발비와 시간이 크게 드는 연구단계입니다. 이미 오리지널 의약품과의 품질 및 약리학적 비교동등성이 충분히 입증됐다면 어떤 경우에 추가적인 치료적 확증시험 자료를 요구할 필요가 있는지 규제기관에서 과학적으로 평가하게 됩니다. 식약처는 지난 7월 관련 허가·심사 규정을 개정했고 이번 가이드라인에서 제출 자료의 구체적인 판단기준을 보완했습니다.

일부 독성시험 자료도 품질과 약리학적 비교동등성이 입증된 상황에서 면제가 검토될 수 있습니다. '면제 가능'과 '무조건 면제'는 내용이 다릅니다. 실제 허가신청에서 어떤 자료가 필요할지는 의약품의 특성과 제출된 근거에 따라 판단해야 합니다. 환자 안전성에 관한 평가 자체를 생략하는 것으로 이해해서는 안 됩니다.

관련 Q&A

바이오시밀러의 3상 임상시험이 전부 없어졌나요?

그렇지 않습니다. 정해진 과학적 비교자료로 동등성을 충분히 입증한 경우 3상 자료의 면제를 검토할 수 있다는 내용입니다. 허가심사에 필요한 안전성·품질 검토가 폐지된 것은 아닙니다. 개발기업마다 제출자료와 판단결과가 달라질 수 있습니다.

배치 10개·6개는 환자가 16명만 필요한 규정인가요?

배치는 생산단위를 뜻하는 용어입니다. 대조약의 제조단위 10개와 시험약 6개를 품질평가에서 활용한다는 기준으로, 임상시험의 환자 수를 말하지 않습니다. 개발 단계와 시험의 목적을 구분해야 합니다.

이번 개정은 과학적으로 입증할 자료를 효율적으로 활용하려는 조치입니다. 실제 처방 가능 여부나 개별 의약품의 허가상태는 별도 공식 정보를 기준으로 확인해야 합니다.